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【ProteanFect】產品新知:西湖凝聚體實現人鼠雙模型高效編輯

來源:上海華雅思創(chuàng)生物科技有限公司   2025年02月19日 15:41  

  CRISPR/Cas9技術自誕生以來,已成為生物醫(yī)學領域的革命性工具,尤其在遺傳疾病治療和免疫細胞研究中展現出巨大潛力。然而,原代免疫細胞的基因編輯長期受限于傳統(tǒng)轉染技術:電轉法損傷細胞活性,病毒載體存在安全風險,脂質體轉染效率低下。

   針對這些痛點,西湖凝聚體與西湖大學聯合研發(fā)出全·球·首·款基于內源蛋白凝聚體的CRISPR基因編輯轉染系統(tǒng)——ProteanFect CRISPRMax,重新定義了免疫細胞基因編輯的技術范式。

圖片


技術突破:ProteanFect CRISPRMax的核心優(yōu)勢


?? 顛·覆傳統(tǒng)的遞送方式

  • 非病毒、非電轉、非脂質體:采用生物分子凝聚體技術,避免傳統(tǒng)方法的細胞損傷和安全隱患。
  • 精準高效:Cas9 mRNA/sgRNA一體化遞送,人原代T細胞編輯效率超85%,小鼠原代T細胞達97%。
  • 細胞友好:溫和遞送機制保持細胞完整性和生理功能,轉染后存活率顯著提升。

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ProteanFect蛋白分子與mRNA可在體外自組裝形成蛋白納米顆粒


?? 核心科技:生物分子凝聚體遞送機制

ProteanFect CRISPRMax通過四步策略實現高效遞送:

  1. 智能自組裝:內源蛋白與核酸形成穩(wěn)定納米顆粒,增強mRNA穩(wěn)定性。
  2. 主動胞吞:納米顆粒通過細胞主動內吞進入胞內,突破傳統(tǒng)被動滲透效率瓶頸。
  3. 精準釋放:RNP復合物在胞內快速解離,Cas9蛋白與sgRNA靶向細胞核。
  4. 天然降解:代謝產物無毒性殘留,降低細胞負擔。

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ProteanFect CRISPRMax基因編輯原理示意圖


實驗驗證:跨物種高效編輯的里程碑


人類原代T細胞編輯


效率突破:在PD-1基因編輯實驗中,ProteanFect CRISPRMax實現85%以上的敲除效率,細胞活性保持90%以上。


小鼠原代T細胞案例

圖片

ProteanFect CRISPRMax 實現對小鼠原代T細胞的高效基因編輯

  • 陸·軍軍醫(yī)大學研究:使用PT06試劑盒共轉染Cas9 mRNA、sgRNA和EGFP-mRNA,EGFP陽性細胞中基因敲除率達97%,存活率超對照組20%。
  • 多重優(yōu)勢
    • 共轉效率:EGFP篩選標記與基因編輯協(xié)同完成,共表達率超90%。
    • 功能保留:轉染后細胞增殖能力和細胞因子分泌未受顯著影響。

技術對比:為何ProteanFect更勝一·籌?


指標傳統(tǒng)電轉法病毒載體ProteanFect CRISPRMax
編輯效率30%-60%50%-80%85%-97%
細胞存活率<50%70%-90%>90%
安全性電擊損傷插入突變風險無基因組整合
操作復雜度需專用設備病毒生產周期長即用型試劑盒


此外,ProteanFect支持103–10?個細胞級的靈活轉染規(guī)模,突破傳統(tǒng)方法對細胞數量的限制。

選擇ProteanFect:讓基因編輯更簡單

試劑盒設計亮點

  • 即用型整合:預裝Cas9 mRNA,用戶僅需提供sgRNA即可啟動實驗。
  • 時空精準調控:mRNA遞送與RNP復合物形成同步優(yōu)化,減少脫靶效應。
  • 跨物種兼容:已驗證適用于人、小鼠、豬等哺乳動物原代免疫細胞。


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