本文原創：云 本文來源：細胞基因治療前沿

在當今全球生物醫藥領域蓬勃發展的浪潮中，創新合作與成果突破成為推動行業進步的關鍵力量。2024 年，小核酸領域諸多重磅事件接連上演，為該領域的發展作出貢獻。

讓我們一起來看看都有哪些合作吧。

01

瑞博生物/勃林格殷格翰

• 時間：2024 年 1 月13日
  

• 內容：瑞博生物與德國勃林格殷格翰合作利用瑞博的 ribo-galstartm 技術平臺，共同開發治療非酒精性或代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（nash/mash）的小核酸創新療法。瑞博除了將收到一筆預付款外，在此次多靶點合作項目中，將有權獲得基于開展臨床研究、藥物注冊和商業成功等里程碑的付款，以及上市產品的階梯式銷售提成，總交易金額超過 20 億美元。

• 公司簡介：瑞博生物是國內小核酸藥物研發的ling軍企業，專注于小核酸藥物的研發、生產和商業化。其研發技術實力雄厚，擁有多個自主研發的技術平臺。研發管線豐富多樣，涵蓋多個疾病領域。

瑞博生物研發管線

02

舶望制藥/諾華

• 時間：2024 年 1 月3日
  

• 內容：舶望制藥與諾華攜手，利用舶望制藥te有的 rnai 技術平臺，共同開發治療心血管疾病小核酸創新療法。舶望將從諾華獲得 1.85 億美元的首付款，并有資格獲得潛在的期權和里程碑付款，以及商業銷售的分級版稅。該交易潛在總價值高達 41.65 億美元。根據雙方合作協議，舶望制藥將一款針對心血管疾病的 i 期臨床產品的全球開發和商業化權益獨jia許可給諾華。此外，諾華還將獲得針對心血管疾病的至多 2 個額外靶點的化合物的潛在許可選擇。同時，舶望將一款用于心血管疾病治療的 i/iia 期臨床階段項目大中華區以外的開發和商業化權益du家許可給諾華。

• 公司簡介：舶望制藥專注于創新藥物研發，在小核酸藥物研發的技術創新和臨床轉化方面成果顯著，尤其在心血管疾病治療藥物研發上獨ju優勢。其研發管線聚焦心血管疾病，有多款處于不同研發階段的小核酸藥物。一款針對冠心病的小核酸藥物已進入臨床前研究后期，有望通過抑制特定基因表達，減少血管斑塊形成；另一款針對心律失常的藥物處于早期探索階段，旨在從基因層面糾正心臟電生理異常。

舶望制藥部分研發管線

03

QurAlis / 禮來

• 時間： 6月 3 日

• 內容：QurAlis Corporation 宣布與禮來簽訂了一項獨jia許可協議，將向禮來授予開發和商業化 QRL-204 的全球權利，QRL-204 是一種潛在的 best-in-class 剪接切換型反義寡核苷酸，旨在恢復 ALS、FTD 和其他神經退行性疾病中的 UNC13A 功能。QurAlis 將獲得 4,500 萬美元的預付款，以及額外的股權投資，還有資格獲得高達 5.77 億美元的未來里程碑付款和分級的銷售凈額提成

• 公司簡介：QurAlis 是一家美國臨床階段的生物技術公司，成立于2016年，致力于開發針對肌萎suo側索硬化癥（ALS）和其他經過基因驗證靶點的神經退行性疾病的突破性精準藥物，通過其專有的平臺和生物標志物，設計和開發能夠直接作用于致病基因改變的藥物。

研發管線

04

Arrowhead /Sarepta Therapeutics

• 時間：2024 年 11 月 26 日
  

• 內容：Arrowhead Pharmaceuticals 與 Sarepta Therapeutics 達成全球許可和合作協議。該協議涵蓋肌肉、中樞神經系統 (CNS) 和肺部罕見遺傳疾病的多個臨床和臨床前項目，數量多達 13 個。Arrowhead 將獲得 8.25 億美元，其中包括 5 億美元現金和 3.25 億美元股權投資，以及與當前臨床項目相關的近 3 億美元的短期里程碑付款。接下來的五年內，Sarepta 還將通過每年支付 5000 萬美元的方式再支付 2.5 億美元。此外，該協議還包括約 100 億美元的未來里程碑付款。

• 公司簡介：Arrowhead Pharmaceuticals在小核酸藥物研發領域具有深厚的技術積累，尤其擅長針對罕見病開發創新性的治療方案。其研發管線圍繞罕見病展開，針對多種肌肉、中樞神經系統和肺部罕見遺傳疾病有布局。針對杜氏肌營養不良癥的小核酸藥物處于臨床試驗關鍵階段，期望通過改善基因表達，緩解患者肌肉wei縮癥狀。

Arrowhead 部分研發管線

05

華東醫藥 / 施能康醫藥

• 時間：12 月 30 日
  

• 內容：華東醫藥與施能康醫藥宣布達成戰略合作，共同開發靶向血管緊張素原的小核酸候選藥物 SNK-2726，用于治療高血壓。華東醫藥將獲得 SNK-2726 在大中華區的開發、注冊、生產和商業化的獨jia選擇權。

• 公司簡介：施能康醫藥成立于2021年，專注于新型小核酸藥物研發與臨床研究，致力于開發 RNA 靶向療法，擁有靶向肝臟和肝外器官的創新性遞送技術。其研發管線涵蓋心血管疾病、代謝性疾病、罕見病、中樞神經系統疾病等領域，有多個具有同類shou創或同類最佳潛質的產品管線，如正在開發的用于治療高血壓的靶向血管緊張素原的 siRNA 候選藥物 SNK-2726，以及已完成首li受試者入組給藥的國neishou款針對某特定靶點的 siRNA 候選藥物 SNK396。

研發管線

回首 2024 年，小核酸領域的這些合作與成果，不僅匯聚了各方的優勢資源，加速了創新療法的研發進程，更為全球患者帶來了戰勝疾病的新希望。

參考資料：公開報道