大腦有一層細胞構成的屏障,能緊密調節物質的運輸,以防止感染。這個屏障也使得98%靶向中樞神經系統的藥物被亮紅燈。近日研究人員們表示找到能夠穿越血腦屏障并運輸各種物質進入大腦的“班車"。
“據估計,未來某時間,20%的人類將需要針對大腦的治療藥物",研究員說道,“而許多疾病有一些很好的候選藥物,但沒有要達到其目標器官的能力。現在我們提供了一個解決迫切的臨床需求的方法"“。
血腦屏障是不*密封的,大腦不斷需要氧,鐵,胰島素等,所有傳輸機制通過特殊的“門"進入大腦。科研人員使用retro-enantio的方法發明一種肽,利用接收鐵的受體,穿越血腦屏障而不破壞營養素或者改變屏障的保護功能。
這個肽的價值體現在兩種*的性質,即它的尺寸小,僅有12個氨基酸;其血液中的持久性達到1224小時。肽在血液中半衰期僅幾分鐘,而這種肽是具有蛋白酶抗性,治療用途的是可行的--不需要每5分鐘就服用一次藥物;此外,該肽可以大規模來生產。在小鼠的初步實驗表明該肽不存在免疫應答和低毒性。
不同機構的研究人員聯手,已經著手三個稀有或罕見疾病的治療項目。包括肽結合的治療性抗體治療成膠質細胞瘤;研究一種創新治療弗里德共濟失調-一種罕見的遺傳性神經退行性疾病。這樣做是為了引入裝載了患者缺乏的基因載體,尤其側重于目標神經元。還有一些臨床科研人員正在致力于使肽能穿梭進入血腦屏障,治療一種兒科腦腫瘤。
因為許多公司可能重新檢測曾經丟棄的潛力分子,將其連接到這個穿梭肽上。或許未來將有一大批針對中樞神經系統疾病的新藥物產生。
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