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基因“魔剪”進一步被證實 臨床治療效果好
2020年06月05日 11:35:13
來源：化工儀器網 點擊量：5849
基因編輯，大家都對這個名詞不陌生，在這個科技飛速發展的時代，基因技術的神奇確是每個人都有所耳聞的。基因編輯是一種相對來說，較為新興的生物技術，能精確地對生物體基因組的特定目標基因，進行修飾。
【化工儀器網 科技前沿】基因編輯，大家都對這個名詞不陌生，在這個科技飛速發展的時代，基因技術的神奇確是每個人都有所耳聞的。基因編輯是一種相對來說，較為新興的生物技術，能精確地對生物體基因組的特定目標基因，進行修飾。
發展之初，開始的基因編輯技術，只能做到，把外源的或內源的基因遺傳物質，沒有定向地隨機插入被試驗的宿主基因組中，然后再定點編輯想要編輯的目標基因。其實，這項技術是依賴于經過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”。這把剪刀可以在基因組中的特定位置，產生位點特異性雙鏈斷裂，從而誘導生物體修復雙鏈斷裂。
由于在這個修復的過程中很容易出錯，會導致靶向突變，而這種靶向突變實則也就是基因編輯。一直以來，基因編輯技術由于能夠高效率、有目標地對定點基因組進行編輯改變，實現直接改變病原細胞結構或自身免疫結構的效果。因此，這項技術在對人類細胞結構的研究、治療、改良等方面，都展示出了無窮的潛力。
認識到基因編輯的強大功能后，人們開始加大力度進行投入。近些年，再加上與其相關技術的發展，基因編輯技術已經開始應用于基礎理論研究和生產應用中。至今，在第三代基因編輯技術系列中，號稱為“魔剪”的CRISPR/Cas9基因編輯技術不斷和各項成果伴隨亮相，加速了人們對其的了解。
毋庸置疑，這把魔剪已深入應用于各種臨床研究中，此前各媒體均有多次報道。但是，一直以來，基因魔剪技術的運用也都處于研究和實驗階段，并沒有在人身上證明它對于惡性腫瘤的治療效果。
為了進一步證實CRISPR基因編輯在腫瘤治療領域的可行性，科學家繼而在患癌者身上進行了實際治療。據科技日報消息得知，這個研究成果日前，以論文形式在《自然·醫學》在線發表，展示了CRISPR用于腫瘤治療的人體I期臨床試驗結果。據悉，該研究的試驗對象是晚期非小細胞肺癌患者，科學家通過使用“魔剪”技術，編輯了非小細胞肺癌患者T細胞的PD-1基因，然后再回輸到患者體內展開治療。
經過專家介紹，目前，已入組的十一例經過常規治療且無效的晚期患者，在接受基因編輯T細胞回輸治療后，均無出現三級以上的副作用。更為驚喜的是，這其中有3例接受治療的患者已經達到了近兩個月的穩定的療效。此外，脫靶事件的中位突變頻率僅0.05%。
如今，癌癥是威脅人類生命的一大殺手，化療、放療等常規腫瘤治療手段，往往都是殺敵一千，自損八百，對人體免疫系統會造成較大損傷。隨著腫瘤免疫治療和細胞治療時代的開啟，盡快開發創新的細胞生物治療技術和產品也成為腫瘤患者和臨床專家的共同期待。
那么，此番治療已經證明了CRISPR基因編輯在腫瘤治療領域的可行性，人們能否用這種前沿的基因編輯技術直接對抗惡性腫瘤呢？這些巨大的風險基因編輯是如何保證臨床試驗的準確性的呢？如果企業一旦剪錯了一個基因，就容易導致出現脫靶風險。所以，人們需要在操作中更加謹慎，注意這種風險的主要表現為生殖細胞和胚胎干細胞編輯，并為癌癥編輯成熟T細胞成體細胞方面的治療，如此，這種技術的臨床風險要小得多。
希望未來，基因編輯技術隨著工藝流程的進一步優化，精度可以更好把控，并且，用于治療的成本也可以明顯下降。相信基因編輯技術不會令人們失望，將成為人們戰勝病魔的利器。
資料來源：科技日報、百度百科
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