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基因治療領域遭遇新挑戰：針對罕見腦部疾病的療法或增加癌癥風險
2024年10月16日 08:53:50
來源：化工儀器網 點擊量：5272
基因治療作為醫學領域的一項前沿技術，近年來在多種疾病的治療中展露了非凡的潛力，特別是在罕見病的治療上。
【化工儀器網 行業百態】基因治療作為醫學領域的一項前沿技術，近年來在多種疾病的治療中展露了非凡的潛力，特別是在罕見病的治療上。然而，最近有關一款針對罕見腦部疾病的基因治療療法可能引發癌癥的消息，再次引發了廣泛的社會關注。
這款療法涉及的疾病是腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)，這是一種由ABCD1基因突變導致的罕見神經退行性疾病。該病會導致患者的大腦逐漸退化，若未得到及時治療，患兒往往會在青少年時期不幸離世。
2022年，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了藍鳥生物公司開發的Skysona基因療法上市，該療法旨在減緩4至17歲患有早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(cALD)男孩的神經功能障礙進展。該療法通過向患者的造血干細胞中導入ABCD1基因的功能性拷貝，重新注入患者體內，以試圖糾正基因突變，并恢復長鏈脂肪酸的β-氧化過程。
然而，近期發表在《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)上的一項研究揭示了該療法的潛在風險。在接受Skysona治療的67名CALD患兒中，有7名患兒不幸被診斷出患有血癌。其中，6名患兒被確診為骨髓增生異常綜合征(MDS)，1名患兒被確診為急性髓細胞白血病(AML)。
盡管異基因造血干細胞移植是治療cALD的有效手段，且長期總生存率可達56%至90%，但僅有20%的患者能夠找到匹配的供體。Skysona的上市為cALD患者提供了新的治療選擇，然而高昂的治療費用(高達300萬美元)以及潛在的癌癥風險，使得患者家庭在選擇治療方案時面臨艱難抉擇。
值得注意的是，早在2021年8月，藍鳥生物就曾報告稱，在一項試驗中，一名接受Skysona治療的男孩患上了骨髓增生異常綜合征(MDS)。在2022年9月FDA批準Skysona上市時，又新增了兩例MDS病例。隨著NEJM論文的發表，接受Skysona治療的患兒中患癌病例數已增至7例。
基因治療作為前沿醫療手段，在罕見病等領域展現出了巨大的潛力。然而，此次Skysona療法被發現可能增加患者患癌風險的事件。未來，基因治療的安全性和有效性仍需進一步驗證和完善。
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