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停用激素及免疫制劑 20名紅斑狼瘡患兒在浙大兒院完成CAR-T治療
2024年10月11日 09:39:04 來源:化工儀器網 點擊量:3946

10月8日,國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心毛建華教授介紹,已經為20名難治性系統性紅斑狼瘡(SLE)患者開展CAR-T治療。全部患兒的癥狀都得到改善,停用了激素及所有免疫抑制劑。

  【化工儀器網 行業百態】免疫療法是當下腫瘤治療領域最具前景的發展方向之一。隨著PD-(L)1等免疫檢查點抑制劑應用范圍逐漸擴大,CAR-T療法研究不斷出現新的進展,CAR-T療法作為有別于傳統藥物的“活藥”,不僅對復發、難治性腫瘤患者表現出了突破性療效,其生產體系和使用場景也有別于普通藥物。鑒于當下生物技術的更新速度,預計CAR-T療法還將帶給市場更多驚喜。
 
  10月8日,浙江杭州的國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心、國家兒童區域醫療中心,浙江大學醫學院附屬兒童醫院(以下簡稱浙大兒院)副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授介紹,醫院已經為20名難治性系統性紅斑狼瘡(SLE)患者開展CAR-T治療。全部患兒的癥狀都得到改善,停用了激素及所有免疫抑制劑。
 
  今年年初,浙大兒院發起“靶向CD19 嵌合抗原受體T淋巴細胞治療難治性兒童系統性紅斑狼瘡”臨床研究,面向全國招募受試者,目前已完成20例患兒的治療,包括16例女童和4例男童,其中,患兒病程最短4月、最長11年。今年3月,該項臨床研究001號病例順利出院的消息得到廣泛關注后,一些SLE患兒從山東、山西、寧夏、河北、福建、新疆等地慕名而來。
 
  毛建華介紹,CAR-T細胞療法是把病人自身免疫系統的T細胞提取出來,經過體外培養和改造,給這些T細胞裝備上特殊分子,使它們能識別并攻擊特定的靶細胞,再把改造過后的T細胞注射回病人身體,從而消滅異常的靶細胞。隨著020號病例實現CAR-T細胞回輸,這項臨床研究宣告順利完成。參與的病例中,第1例CAR-T細胞回輸時間為2024年3月12日,第20例CAR-T細胞回輸時間為2024年10月4日,二者時間跨度不足7個月。
 
  浙大兒院腎臟內科主治醫師何雪作為該CAR-T臨床試驗項目聯絡人,時刻關注患兒的恢復情況。她透露,001號病例完成細胞回輸超過半年,目前已經沒有什么紅斑狼瘡癥狀,面部皮疹消退,蛋白尿消失,9月已經返回校園。002號至005號也在逐步恢復。剩余的15個病例隨訪時間還不是很長,有待進一步隨訪觀察,但就目前的各項指標而言,也都恢復好轉。
 
  “SLE給患兒帶來的不僅有疾病折磨,還有長期服藥、經常復診、飲食忌口等多種煩惱。他們在治療后身體好轉、食欲增加,表現出積極的生活態度。”毛建華表示。據了解,毛建華團隊新的研究項目“通用型靶向CD19 CAR-T細胞治療難治性系統性紅斑狼瘡”研究預計將在10月中旬啟動。
 
  他介紹,通用型CAR-T又稱同種異體CAR-T,與首期研究項目的自體CAR-T相比,是從健康供者體內采集T細胞,并在體外通過基因工程技術改造后大規模擴增,制備成現貨型的細胞藥物。由于其來源于健康供者,不受患者T細胞數量和質量影響,制備成功率高,同時也進一步拓展了CAR-T細胞療法治療SLE的應用范圍。
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